Falta camino por recorrer para atender enfermedades genéticas‏

cyd-030616-portada-gZacatecas, Zac.-Modificar el genoma humano promete tratamientos personalizados, así como la prevención o erradicación de enfermedades. En la actualidad, existen dos terapias génicas aprobadas para utilizarse con fines clínicos: Gendicine, para tratar cáncer de células escamosas de cabeza y cuello, y Glybera, para tratar la deficiencia de la lipoproteína lipasa en adultos. El primero fue aprobado por el gobierno de China y el segundo por la Comunidad Europea.

 “En este momento hay más de 500 ensayos clínicos registrados que pretenden algún tipo de terapia génica a nivel mundial. Aún con la técnica CRISPR/Cas9, que consiste en editar genes para que se coloque o silencie un gen con una gran precisión en el ácido desoxirribonucleico (ADN), no se ha logrado una certeza cercana al 100%,  que es lo que se requiere para que se aprueben como terapia génica”, aseguró el doctor Felipe Vadillo Ortega.

 Pese a que hay gran interés por tener en el corto plazo más tratamientos, aún no se han resuelto diversos obstáculos. De acuerdo con el jefe de la Unidad de Vinculación Científica de la Facultad de Medicina de la UNAM en el Instituto Nacional de Medicina Genómica, en  una terapia génica se utiliza como vector un adenovirus, un sistema viral que conduce los genes al interior de las células que se quieren modificar:

 “El genoma del virus se inserta en zonas al azar del material genético y es muy probable que se afecte genes que tienen que ver con el crecimiento y desarrollo de las células, una de las consecuencias es que los pacientes pueden desarrollar cáncer”, reconoció el investigador.

 En la mayoría de los países hay consenso respecto a la terapia génica con células somáticas, que son las que se encuentran diferenciadas en un organismo y, por tanto, no transmitirán el rasgo genético nuevo a las siguientes generaciones como sí puede ocurrir con las células germinales (óvulo, esperma, embriones), además de que se dirigen a patologías de raras a muy raras, pues se trata de enfermedades monogénicas o de un solo gen debido a que es más sencillo estudiarlas y describir su arquitectura génica.

 Estos tratamientos serían inaccesibles para la mayoría de las personas pues un año de terapia costaría aproximadamente un millón de dólares, destacó el miembro de la Academia Mexicana de Ciencias.

 Aunado a que en todos los ensayos que se tienen disponibles utilizan  adenovirus, el paciente tiene que ser sometido a terapias para disminuir la respuesta inflamatoria, que es  la forma como responde el sistema inmune ante el vector. Se tienen fallecimientos documentados asociados a la administración de grandes dosis, por lo que falta investigar más sobre las diferentes dosificaciones y elegir un mejor adenovirus entre los distintos tipos que existen.

 Cumbre Internacional en Edición Genética Humana

En abril de 2015 un equipo de científicos de la Universidad Sun Yat-sen en Guangzhou, China, utilizó CRISPR/Cas9 para modificar el gen responsable de la beta-talasemia -un trastorno sanguíneo-, en el genoma de embriones humanos no viables. De los 86 embriones inyectados, sobrevivieron 71, de los cuales 54 fueron analizados genéticamente y 28 empalmaron correctamente. El resultado se consideró que fue de muy alta la tasa de inserciones fuera del blanco.

 Este acontecimiento encendió el debate sobre editar o no genes de células germinales humanas, es por ello que en diciembre de 2015, la Academia Nacional de Ciencias y la Academia Nacional de Medicina, ambas de Estados Unidos, la Real Sociedad del Reino Unido y la Academia de Ciencias de China organizaron la Cumbre Internacional en Edición Genética Humana en Washington, D.C.

 El doctor Felipe Vadillo Ortega comentó que “la reunión se realizó para analizar los alcances que tiene CRISPR/Cas9, una metodología tan poderosa que seguramente va a modificar todos los ensayos que tenemos de terapia génica. Ahí se discutió si estamos preparados para el uso de esta tecnología y la respuesta es que tecnológicamente sí, pero éticamente no, entonces se tiene que regular”.

 El comité organizador del encuentro académico y científico de Washington publicó una declaración dirigida a toda la comunidad científica sobre los siguientes temas: 1) Investigación básica y preclínica con el uso de CRISPR/Cas9; 2) uso clínico de células somáticas; 3) uso clínico de células germinales y 4) propuesta de establecimiento de un Foro Continuo permanente de discusión. Se hizo un llamado para que, por el momento, la edición genética de células germinales sea con fines de investigación básica y se evite la aplicación práctica hasta que se descarten ediciones inexactas e incompletas

 Pese a la polémica, en febrero de 2016, el Instituto Francis Crick, en Reino Unido, anunció el inicio de una investigación con el objetivo de manipular genéticamente embriones humanos no viables de hasta una semana de desarrollo (obtenidos en clínicas de fertilización in vitro) para conocer aspectos esenciales de su formación. Estos no serán transferidos al útero y cuentan con la aprobación de la Autoridad sobre Fertilización Humana y Embriología de aquel país.

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